Prima terapia creata per mirare direttamente alla causa della malattia, è stato annunciato oggi che la U.S. Food and Drug Administration (Agenzia per gli Alimenti e i Medicinali degli Stati Uniti) ha attribuito lo status di farmaco orfano allo IONIS-HTTRx per il trattamento di pazienti affetti dalla Malattia di Huntington. IONIS-HTTRx è la prima terapia inserita nella sperimentazione clinica ad essere progettata per bersagliare direttamente la causa della malattia, riducendo la produzione della proteina responsabile della Malattia di Huntington. IONIS-HTTRx ha anche ricevuto la designazione di farmaco orfano da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali per il trattamento di pazienti affetti dalla Malattia di Huntington.
“La Malattia di Huntington è una patologia neurologica genetica rara, a causa della quale i pazienti subiscono il deterioramento sia delle abilità mentali che del controllo fisico. Sebbene la proteina tossica prodotta dal gene della huntingtina (HTT) nei pazienti della Malattia di Huntington sia stata obiettivo di interesse per molti anni, IONIS-HTTRx è la prima terapia inserita nella sperimentazione clinica ad essere progettata per trattare la causa principale di questa malattia mortale. L’assegnazione dello status di farmaco orfano sia negli Stati Uniti che in Europa sottolinea il forte bisogno di un farmaco che potrebbe trasformare il trattamento della Malattia di Huntington”, ha dichiarato C. Frank Bennett, ricercatore e vice presidente senior del dipartimento di ricerca presso Ionis Pharmaceuticals.
L’ Orphan Drug Act prevede incentivi economici per favorire lo sviluppo di farmaci per le malattie che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti. Lo status di farmaco orfano dà diritto a sette anni di esclusiva di mercato negli Stati Uniti, se la commercializzazione dello IONIS-HTTRx viene concessa per il trattamento di pazienti affetti dalla Malattia di Huntington. Incentivi supplementari includono crediti d’imposta relativi a spese per gli studi clinici, l’esenzione dal pagamento della tassa FDA per l’utente e assistenza della FDA nella progettazione dello studio clinico.
A proposito di IONIS-HTTRx e Malattia di Huntington
IONIS-HTTRx è un farmaco antisenso Gen. 2.0+ in via di sviluppo per il trattamento della Malattia di Huntington. IONIS-HTTRx è progettato per ridurre la produzione di tutte le forme della proteina huntingtina (HTT), che è la proteina responsabile della Malattia di Huntington. In quanto tale, IONIS-HTTRx offre un approccio unico per il trattamento di tutti i pazienti affetti dalla Malattia di Huntington.
