Al via il nuovo progetto di ricerca che prevede lo sviluppo e l’impiego di modelli murini e cellulari umani per lo studio della struttura e della funzione dell’huntingtina, la proteina responsabile della malattia di Huntington. Il laboratorio del dipartimento di Bioscienze, guidato da Elena Cattaneo, condurrà le attività del nuovo progetto finanziato dalla Fondazione CHDI di New York, organizzazione no profit dedicata allo studio e allacura della Corea di Huntington.
L’Huntington è una malattia neurodegenerativa causata dalla mutazione di un singolo gene. L’esordio è in età adulta con disturbi motori e cognitivi, come conseguenza della degenerazione dei neuroni striatali e corticali del cervello. Da oltre 20 anni il gruppo del Dipartimento di Bioscienze è focalizzato sullo studio di questa malattia e questo progetto rappresenta l’avvio di una nuova e importante cooperazione tra l’Ateneo e la Fondazione statunitense.
La CHDI incoraggia collaborazioni su scala mondiale e ne promuove il coordinamento con il fine di aumentare la comprensione della malattia, identificare e validare i bersagli terapeutici, fino allo sviluppo di farmacie agli studi clinici. La Fondazione è promotore e organizzatore di Enroll HD, uno studio su scala mondiale per famiglie HD che comprende un network di ospedali e centri di ricerca che convergono in una piattaforma di ricerca clinica che conta più di 10.000 partecipanti.
Il nuovo progetto prevede anche l’impiego di strategie di genome editing e di trascrittomica volte a decifrare le traiettorie del differenziamento e dello sviluppo funzionale dei neuroni colpiti dalla malattia. Per quest’ultimo aspetto il laboratorio si avvarrà della collaborazione con il gruppo di Massimiliano Pagani, docente presso il dipartimento di Biotecnologie Mediche e Medicina Translazionale. e Principal Investigator dell’Istituto Nazionale di Genetica Molecolare, dove il laboratorio universitario di Elena Cattaneo si è recentemente rilocalizzato nell’ambito di un accordo di collaborazione tra l’Università Statale di Milano e INGM.
Nel corso degli anni le attività di ricerca sulla Malattia di Huntington portate avanti dal gruppo Cattaneo sono state sostenute da finanziamenti vinti su base competitiva riconosciuti da diversi enti come, ad esempio, la Hereditary Disease Foundation, la Huntington’s Disease Society of America, Telethon, il Ministero dell’Università e Ricerca cui si aggiungono due nuovi network di ricerca europei. . Il nuovo progetto verrà gestito attraverso una ‘Joint Steering Committee’ tra l’Università e la Fondazione CHDI, un meccanismo moderno ed efficiente di management e sviluppo della ricerca che consente di rimodulare le direzioni strategiche sperimentali in funzione dei risultati, al fine di ottimizzare il percorso di ricerca.
Nel team milanese, oltre alla nostra docente, saranno sei gli studiosi coinvolti nelle attività di ricerca previste. Tiziana Turrisi, project manager, curerà il coordinamento tra il Laboratorio e la Fondazione americana.
