Malattia di Huntington, da FDA status di ‘farmaco orfano’ ad anticorpo monoclonale VX15

Vaccinex ha annunciato che il farmaco sperimentale VX15 ha ricevuto la designazione di farmaco orfanodalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti. VX15 è un anticorpo monoclonale diretto contro la proteina ‘SEMA4D’ (semaforina-4D) ed è attualmente investigato per il trattamento della malattia di Huntington (HD) in uno studio clinico di Fase II denominato SIGNAL.

Precedenti indagini hanno rivelato che, nel sistema nervoso centrale, l’attivazione incontrollata delle cellule della microglia e di quelle della nevroglia (astrociti) contribuisce alla sviluppo di processi infiammatori correlati a diversi disturbi neurodegenerativi, come la malattia di Huntington (HD) o la sclerosi multipla (MS). VX15 è ideato proprio per contrastare l’attivazione patologica di queste cellule attraverso la selettiva inibizione della proteina SEMA4D.

Lo studio SIGNAL è in corso per valutare l’impiego di VX15 nel trattamento di pazienti con HD. I soggetti arruolati nella sperimentazione sono stati suddivisi in 2 diverse coorti. I partecipanti inclusi nella coorte A riceveranno infusioni mensili di VX15 o placebo per due periodi successivi di 6 mesi ciascuno, che saranno poi seguiti da una fase di verifica della sicurezza di altri 3 mesi. Nella coorte B, i pazienti verranno sottoposti a VX15 o placebo per un massimo di 18 mesi, con un successivo follow-up della durata di 3 mesi.

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Fonte: Osservatorio Malattie Rare 

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