Huntington, nuovo farmaco rallenta la malattia

Per la prima volta una molecola sperimentale ha dimostrato di ridurre il livello della proteina che attacca il cervello nei malati. Il trial su 46 persone è stato condotto in Gran Bretagna

Un farmaco sperimentale – iniettato nel fluido spinale – rallenterebbe la progressione della Còrea di Huntington, malattia genetica neurodegenerativa provocata dal difetto di un singolo gene e che colpisce la coordinazione muscolare portando a declino cognitivo. Il risultato è promettente perché è la prima volta che un farmaco ha mostrato di bloccare l’effetto della mutazione che provoca danni cerebrali nei malati. Mentre finora la terapia è stata soprattutto sintomatica, piuttosto che rallentare il decorso della malattia. Inoltre lo stesso farmaco potrebbe teoricamente essere utilizzato anche in altre malattie neurodegenerative, come l’Alzheimer e il Parkinson.

Secondo i ricercatori – dello University College London – questo risultato apre a speranze concrete di poter fermare una malattia mortale, ed è il primo successo nelle terapie neurodegenerative in 50 anni. La procedura è stata messa a punto al Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre di Londra e il trial – condotto su 46 uomini e donne in fase iniziale della malattia in Germania, Gran Bretagna e Canada – ha dimostrato che il farmaco è sicuro, ben tollerato e riduce nel cervello il livello di una proteina, che si chiama huntingtin, che è vitale per lo sviluppo del cervello ma che nei malati – per un errore genetico – viene corrotta e trasformata invece in un killer delle cellule cerebrali.

“Per la prima volta un farmaco ha abbassato il livello della proteina tossica per il sistema nervoso – ha spiegato Sarah Tabrizi, direttore del centro per la malattia di Huntington dello University College di Londra – e questo è probabilmente il momento più significativo nella storia della malattia, da quando è stato isolato il gene che la causa”.

….Continua

Fonte: Repubblica.it

Print Friendly, PDF & Email
0 commenti

Lascia un Commento

Vuoi partecipare alla discussione?
Fornisci il tuo contributo!

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato. I campi obbligatori sono contrassegnati *