Come ormai tutti sappiamo, i fondi pubblici per la ricerca sono sempre più ridotti e per questo motivo ci si rivolge sempre di più al settore privato. Un esempio concreto ci viene dalla CHDI – Iniziativa per la Cura della Malattia di Huntington – una Fondazione americana fondata nel 2002 e che, grazie a fondi privati, porta avanti progetti di ricerca per la Malattia di Huntington.
Il presidente della Fondazione Robi Blumenstein durante la sua ultima visita in Italia ha spiegato che, essendo la Fondazione focalizzata su una specifica malattia, permette loro di selezionare e controllare i progetti; di avere una quadro generale sugli aspetti terapeutici su cui puntare e che altri finanziatori non vogliono o possono perseguire. Per esempio: gli strumenti per misurare la tossicità della variante patologica dell’huntingtina, la proteina che causa la malattia; oppure Enroll-HD, l’ampio studio osservazionale che raccoglie oggi ben 10mila partecipanti. I progetti vengono seguiti da uno staff di scienziati che resta fortemente coinvolto per tutta la durata del programma e contribuisce ad orientarlo verso gli scopi terapeutici.
Noi sappiamo che la Malattia di Huntington è causata da una singola mutazione di un gene, quello responsabile della produzione della proteina huntingtina, quindi i farmaci terapeutici più promettenti sono quelli che mirano a regolare questa proteina. Le aziende farmaceutiche: Ionis Pharmaceuticals e la Roche stanno svolgendo importanti trial clinici per cercare di ridurre la quantità della proteina tossica oltre a essere incentrati sull’huntingtina. Anche altri gruppi farmaceutici come la Pfizer e la Teva stanno lavorando su alcune molecole candidate alla cura dell’Huntington, e diverse biotech più piccole su altri approcci innovativi.
Robi Blumenstein ha dichiarato di avere un grande rispetto per l’impegno delle associazioni, e che la CHDI desidera lavorare con i pazienti attraverso le associazioni coordinandone le attività e, talvolta, finanziando anche i loro progetti.
La CHDI finanzia la Rete Europea per la Malattia di Huntington, un consorzio di clinici, ricercatori e altri professionisti sanitari. Uno dei loro progetti è stato definire quali siano le attuali migliori procedure standard di cura. L’articolo scientifico è stato pubblicato sul numero di Neurodegenerative Disease Management, è disponibile e consultabile online.
Infine grazie sempre alla Fondazione è stata lanciata, una piattaforma di ricerca clinica, l’Enroll-HD, che ha lo scopo di stabilire la migliore pratica comparando gli effetti sui pazienti nel mondo.
Questa piattaforma di ricerca è un ottimo modello per un approccio terapeutico mirato a prevenire la neurodegenerazione e ci sono buone probabilità che i trattamenti che saranno efficaci per la Malattia di Huntington potranno esserlo anche per le altre malattie neurodegenerative.
La Redazione
