Comunicato

Roma, 13 maggio 2023
Sala Mediateca, Via Nomentana 52

Il 13 maggio, nella Sala Mediateca dell’Istituto Statale Sordi Roma che ci ospita, si terrà il
nostro 25° convegno.
Nel maggio 2019 al convegno di AICH-Roma fu nostra gradita ospite la Prof. Astrid Valdes-
Sanchez invitata personalmente dalla Prof. Marina Frontali che seguiva con interesse lo
studio UniQure. La Prof. Frontali studiava continuamente la ricerca internazionale dedicata a
varie malattie genetiche e, in particolare alla MH. Ai suoi occhi emergeva, sul fronte della
medicina genomica, l’azienda UniQure per il suo interesse a trattamenti innovativi come quelli
che si rivelano in grado di trasformare l’assistenza sanitaria quale noi la conosciamo oggi e di
cambiare la vita dei pazienti. La Prof. Frontali era certa che la venuta al nostro convegno
avrebbe portato delle novità interessanti alla conoscenza dei familiari e dei pazienti. Il titolo
della sua relazione fu “Development of a micro-RNA-based gene therapy for Huntington’s
Disease”. Si trattava di AMT-130, una terapia genica pensata per ridurre i livelli di proteina
huntingtina nel cervello dei pazienti. Si era agli inizi, si aprivano delle prospettive. Tante cose
sono accadute da quel maggio 2019, inclusa una devastante pandemia, ma la Prof. Astrid
Valdes-Sanchez, che lavora ad Amsterdam, è andata avanti con la sperimentazione insieme
al gruppo da lei diretto e di questi progressi si parlerà al convegno del 13 maggio
relazionando sui progressi ottenuti e sulle prospettive che si aprono per i pazienti Huntington.
A breve vi daremo ulteriori informazioni, su chi sarà con noi del gruppo della Prof. Astrid
Valdes-Sanchez.
Il nostro impegno è costante per darvi tutte le informazioni necessarie a migliorare la vostra
qualità di vita e a farvi sentire che non siete soli.
Arrivederci, dunque, al 13 maggio prossimo.