AMT-130: la FDA chiede più dati a uniQure
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Il 2 marzo 2026, uniQure ha comunicato che la FDA, a seguito di un incontro formale (Type A meeting) tenutosi il 30 gennaio 2026, ha ritenuto i dati attuali della sperimentazione di Fase 1/2 insufficienti per approvare AMT-130, la terapia genica sperimentale contro la malattia di Huntington (HD).
Cos’è AMT-130 AMT-130 è una terapia genica che utilizza un virus adeno-associato (AAV) per veicolare istruzioni genetiche (microRNA) volte a ridurre i livelli della proteina huntingtina nel cervello, con somministrazione chirurgica diretta nello striato.
Cosa ha detto la FDA La FDA ha contestato in particolare il gruppo di controllo esterno usato da uniQure per misurare l’efficacia del farmaco, e ha raccomandato fortemente lo svolgimento di un nuovo trial randomizzato e in doppio cieco, con un braccio di chirurgia simulata (sham surgery) come controllo.Questo rappresenta lo standard scientifico più rigoroso, ma solleva anche questioni etiche: i partecipanti con HD dovrebbero sottoporsi a una procedura invasiva potenzialmente fittizia, e restare esclusi da altri trial per diversi anni.
Cosa succede ora uniQure ha annunciato l’intenzione di richiedere un Type B meeting con la FDA nel secondo trimestre del 2026, per discutere il piano di sviluppo della Fase 3. Nel frattempo, l’azienda sta proseguendo le conversazioni con i regolatori europei, i cui dati potrebbero supportare future domande di approvazione anche negli Stati Uniti.
Implicazioni per la comunità HD La notizia è deludente: l’approvazione negli USA richiederà molto più tempo del previsto. Tuttavia, i dati esistenti restano validi come punto di partenza, e il percorso regolatorio — pur più lungo — è ora più chiaramente definito.
https://en.hdbuzz.net/the-road-ahead-for-uniqure-fda-says-more-data-needed-for-amt-130-gene-therapy/
