Per la prima volta una molecola sperimentale ha dimostrato di ridurre il livello della proteina che attacca il cervello nei malati. Il trial su 46 persone è stato condotto in Gran Bretagna
Un farmaco sperimentale – iniettato nel fluido spinale – rallenterebbe la progressione della Còrea di Huntington, malattia genetica neurodegenerativa provocata dal difetto di un singolo gene e che colpisce la coordinazione muscolare portando a declino cognitivo. Il risultato è promettente perché è la prima volta che un farmaco ha mostrato di bloccare l’effetto della mutazione che provoca danni cerebrali nei malati. Mentre finora la terapia è stata soprattutto sintomatica, piuttosto che rallentare il decorso della malattia. Inoltre lo stesso farmaco potrebbe teoricamente essere utilizzato anche in altre malattie neurodegenerative, come l’Alzheimer e il Parkinson.
Secondo i ricercatori – dello University College London – questo risultato apre a speranze concrete di poter fermare una malattia mortale, ed è il primo successo nelle terapie neurodegenerative in 50 anni. La procedura è stata messa a punto al Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre di Londra e il trial – condotto su 46 uomini e donne in fase iniziale della malattia in Germania, Gran Bretagna e Canada – ha dimostrato che il farmaco è sicuro, ben tollerato e riduce nel cervello il livello di una proteina, che si chiama huntingtin, che è vitale per lo sviluppo del cervello ma che nei malati – per un errore genetico – viene corrotta e trasformata invece in un killer delle cellule cerebrali.
“Per la prima volta un farmaco ha abbassato il livello della proteina tossica per il sistema nervoso – ha spiegato Sarah Tabrizi, direttore del centro per la malattia di Huntington dello University College di Londra – e questo è probabilmente il momento più significativo nella storia della malattia, da quando è stato isolato il gene che la causa”.
Fonte: Repubblica.it
