*Prof. Giuseppe De Michele
Il 18 maggio del 2019 ero a Roma, nella consueta palazzina di via Nomentana, ad incontrare i cari amici che mi avevano invitato al convegno sulle nuove prospettive della futura terapia con microRNA e sugli ultimi aggiornamenti a proposito della sperimentazione Roche con gli oligonucleotidi antisenso.
Come sempre l’auditorium è affollato da un pubblico interessato e pieno di speranze. Volti per lo più sconosciuti, forse qualcuno già incontrato alle precedenti riunioni. Puoi leggervi la preoccupazione per la persona cara affetta, o forse le prime tracce della malattia… Ma questo o quello non ha importanza, perché tutti sono uniti dallo stesso scopo, dalla stessa speranza: un trattamento efficace della malattia.
Mi viene alla mente il convegno del 25 maggio 2013, che aveva come tema il futuro prossimo della terapia per l’Huntington ed in quell’occasione proprio io avevo accennato alla speranza di un trattamento che modificasse il decorso della malattia, ai primi studi con microRNA su modelli animali.
Sono già passati sei anni! Sono i tempi consueti della ricerca scientifica per il passaggio da una sperimentazione preclinica ad un trial sui pazienti. Ma troppi, davvero troppi per chi spera nella cura per sé stesso o per un familiare! Però finalmente la dott.ssa Astrid Valles Sanchez ci spiega come la nuova terapia sia davvero vicina e il brusio in sala, le tante domande fanno misurare il grado di fiduciosa aspettativa. Noi ricercatori siamo divisi tra l’entusiasmo per le nuove terapie, il desiderio di infondere una giusta fiducia in che aspetta, e il timore di illudere i pazienti e le famiglie. Abbiamo la responsabilità di dare il giusto messaggio.
“La terapia con antisenso è praticamente partita!” Così ci dice Silvia Romano. Anche qui puoi avvertire in sala l’ottimismo per il nuovo trattamento e la delusione di chi sperava di poter essere incluso nello studio. Ma i trial clinici sono fatti così, criteri di inclusione ed esclusione molto rigidi, proprio per salvaguardare il valore scientifico dello studio. Per chi soffre questo è davvero difficile da accettare. Però già sappiamo che ci saranno nuove sperimentazioni con altri antisenso (Precision 1 e Precision 2), molecole ancora più specifiche che metteranno fuori uso solo la proteina “cattiva” e non quella normale.
Poi prende la parola una ragazza, la sua famiglia ha la malattia, e lei ci racconta il suo percorso, i momenti difficili della sua vita, le sue paure, ma soprattutto ci parla dell’aiuto che chi lavora in associazione le ha dato, non con farmaci di ultima generazione, ma con la medicina più antica che c’è, il sostegno di una parola amica, l’affetto di chi ti sa stare vicino. Ed è anche questo un momento importante, un momento in cui la distinzione tra medici, psicologi, familiari, pazienti scompare perché siamo tutti insieme, dalla stessa parte, bisognosi di amore e, per fortuna, quasi sempre pronti a darne.
Torno a casa più ricco, di speranze senz’altro, ma anche di certezze. Yes, we can! Ce la possiamo fare!
*Prof. Ordinario di Clinica Neurologica presso l’Università Federico II di Napoli
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Articolo pubblicato nel periodico Aprile/Luglio 2019
