Pridopidina: ritirata la domanda di approvazione europea per la malattia di Huntington

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La società biotech Prilenia Therapeutics ha ritirato la richiesta di approvazione europea del farmaco sperimentale pridopidina (nome commerciale proposto: “Nurzigma”) per il trattamento della malattia di Huntington, una rara patologia neurodegenerativa ereditaria che colpisce movimento, funzioni cognitive e salute mentale. La notizia è stata riportata da HDBuzz e confermata dall’EMA – Agenzia Europea per i Medicinali.

Cos’è la pridopidina

La pridopidina è un farmaco sperimentale sviluppato per rallentare la progressione della malattia di Huntington. Agisce attivando il recettore sigma-1 (S1R), una proteina coinvolta nella sopravvivenza e nella protezione delle cellule nervose. L’obiettivo del trattamento era preservare più a lungo le capacità funzionali dei pazienti nelle fasi iniziali della malattia.

La malattia di Huntington è considerata una malattia rara e attualmente non esistono cure risolutive. I trattamenti disponibili si limitano principalmente al controllo dei sintomi.

Perché l’EMA ha respinto il farmaco

Secondo la valutazione dell’EMA, gli studi clinici presentati da Prilenia non hanno fornito prove sufficienti dell’efficacia della pridopidina. Il principale studio clinico aveva coinvolto 499 pazienti adulti con Huntington in fase iniziale e valutava la capacità del farmaco di mantenere l’autonomia funzionale nel tempo attraverso il punteggio “Total Functional Capacity” (TFC).

L’azienda aveva inoltre cercato di dimostrare benefici in un sottogruppo specifico di pazienti che non assumevano farmaci antidopaminergici, spesso utilizzati per controllare movimenti involontari e disturbi comportamentali. Tuttavia, l’EMA ha ritenuto che questi risultati non fossero sufficientemente solidi né clinicamente convincenti.

Per questo motivo, nel luglio 2025 il Comitato per i medicinali per uso umano dell’EMA aveva raccomandato il rifiuto dell’autorizzazione alla commercializzazione. Successivamente Prilenia aveva chiesto una rivalutazione della decisione, ma prima che il riesame fosse completato ha scelto di ritirare ufficialmente la domanda nel novembre 2025.

Una notizia che pesa sulla comunità Huntington

La decisione rappresenta un duro colpo per la comunità dei pazienti affetti da Huntington, che da anni segue con speranza lo sviluppo della pridopidina. Molti ricercatori consideravano il farmaco uno dei candidati più promettenti tra le terapie sintomatiche e neuroprotettive attualmente in sperimentazione.

Va però sottolineato che il ritiro della domanda europea non significa necessariamente la fine dello sviluppo clinico del farmaco. Prilenia ha dichiarato di voler raccogliere ulteriori dati clinici per rispondere alle criticità evidenziate dall’EMA.

I pazienti già in trattamento potranno continuare

L’azienda ha inoltre precisato che la decisione non avrà conseguenze immediate sui pazienti coinvolti nei trial clinici o nei programmi di uso compassionevole. La pridopidina resta infatti disponibile in specifici programmi di accesso controllato per alcuni pazienti selezionati.

Ad oggi la pridopidina non è approvata in nessun Paese del mondo e continua a essere considerata un farmaco sperimentale.

Una battuta d’arresto, non la fine della ricerca

Il caso della pridopidina evidenzia quanto sia difficile sviluppare terapie efficaci contro le malattie neurodegenerative rare. Nel caso della Huntington, dimostrare un reale rallentamento della progressione clinica richiede studi molto lunghi, numeri limitati di pazienti e criteri scientifici estremamente rigorosi.

Nonostante questa battuta d’arresto, la ricerca sulla malattia di Huntington continua su più fronti: terapie geniche, tecniche di silenziamento del gene mutato HTT, approcci basati su RNA e nuovi farmaci neuroprotettivi restano al centro della ricerca internazionale.