La terapia genica nella Malattia di Huntington: sviluppi e prospettive.
Il 13 maggio, nella Sala Mediateca dell’Istituto Statale Sordi Roma che ci ospita, si terrà il nostro 25° convegno.
Data e orasab 13 mag 2023 09:00 – 13:00 CEST |
LocalitàAICH – ROMA ONLUS C/O Istituto Statale Sordi di Roma 54 Via Nomentana 00161 Roma |
Il 13 maggio, nella Sala Mediateca dell’Istituto Statale Sordi Roma che ci ospita, si terrà il nostro 25° convegno.
Nel maggio 2019 al convegno di AICH-Roma fu nostra gradita ospite la Prof. Astrid Valdes-Sanchez invitata personalmente dalla Prof. Marina Frontali che seguiva con interesse lo studio UniQure. La Prof. Frontali studiava continuamente la ricerca internazionale dedicata a varie malattie genetiche e, in particolare alla MH. Ai suoi occhi emergeva, sul fronte della medicina genomica, l’azienda UniQure per il suo interesse a trattamenti innovativi come quelli che si rivelano in grado di trasformare l’assistenza sanitaria quale noi la conosciamo oggi e di cambiare la vita dei pazienti. La Prof. Frontali era certa che la venuta al nostro convegno avrebbe portato delle novità interessanti alla conoscenza dei familiari e dei pazienti. Il titolo della sua relazione fu “Development of a micro-RNA-based gene therapy for Huntington’s Disease”. Si trattava di AMT-130, una terapia genica pensata per ridurre i livelli di proteina huntingtina nel cervello dei pazienti. Si era agli inizi, si aprivano delle prospettive. Tante cose sono accadute da quel maggio 2019, inclusa una devastante pandemia, ma la Prof. Astrid Valdes-Sanchez, che lavora ad Amsterdam, è andata avanti con la sperimentazione insieme al gruppo da lei diretto e di questi progressi si parlerà al convegno del 13 maggio relazionando sui progressi ottenuti e sulle prospettive che si aprono per i pazienti Huntington. A breve vi daremo ulteriori informazioni, su chi sarà con noi del gruppo della Prof. Astrid Valdes-Sanchez.
Il nostro impegno è costante per darvi tutte le informazioni necessarie a migliorare la vostra qualità di vita e a farvi sentire che non siete soli.