uniQure ha annunciato un aggiornamento sulla sperimentazione clinica statunitense di fase I/II dell’AMT-130, terapia genica per il trattamento della Malattia di Huntington
uniQure ha emesso un comunicato stampa che annuncia i dati provvisori di 26 pazienti arruolati nello studio in corso HD Gene TRX-1, uno studio clinico di fase I/II dell’AMT-130 per il trattamento della Malattia di Huntington in corso condotto negli Stati Uniti. L’analisi include fino a 24 mesi di follow-up. I punti chiave sono i seguenti:
~ L’AMT-130 continua ad essere generalmente ben tollerato in entrambe le coorti di dosaggio ~
I pazienti trattati con AMT-130 mostrano una funzionalità preservata rispetto alla condizione di base e benefici clinici relativi alla storia naturale della malattia ~
Lo studio HD Gene TRX-1 sta esplorando le caratteristiche di sicurezza, tollerabilità ed efficacia in 26 pazienti totali con Malattia di Huntington in fase iniziale. Ulteriori dettagli sono disponibili su http://www.clinicaltrials.gov (NCT04120493).
– I dati ottenuti supportano il continuare lo sviluppo clinico di AMT-130.
Daniel Leonard, Senior Director di Global Patient Advocacy, si è così rivolto a tutte le associazioni di pazienti Huntington:
“Apprezziamo profondamente il supporto che abbiamo ricevuto dalla comunità e per le persone pionieristiche che si sono offerte volontarie per far parte dello studio. Solo attraverso tali collaborazioni possiamo sviluppare trattamenti sicuri ed efficaci per modificare il corso della MH. Non vediamo l’ora di continuare a lavorare con voi e con la comunità MH man mano che il programma AMT-130 va avanti”.
Abbiamo stabilito un contatto diretto con Daniel Leonard e contiamo di poter presentare dati aggiornati sullo stato di avanzamento di questa sperimentazione nel nostro prossimo convegno del 2 Dicembre.
