Estratto di una domanda a cui ha risposto Marina Frontali durante il convegno di AICH Roma  del 18 maggio 2019

 

Gli aso dei nucleotidi antisenso sono delle piccole molecole che sono capaci di entrare nelle cellule per conto loro, solo che una volta che sono entrate nelle cellule e sono andate a fare l’effetto che devono fare, cioè quello di distruggere l’rna messaggero vengono distrutte e non si rinnovano, quindi in qualche modo c’è la necessita con gli nucleoditi antisenso di rimettere dentro l’organismo altre dosi di farmaco con gli nucleoditi antisenso e quindi c’è questa necessità di continuare la terapia a intervalli, nel caso dell’Uniqure quello che succede è che viene messa attraverso il virus nella cellula una piccola fabbrica di farmaco, in qualche modo viene messo dentro del dna che riesce a produrre un rna che è terapeutico,  la differenza principale non è tanto nel bersaglio, il bersaglio è sempre l’rna messaggero dell’huntingtina ma è il fatto che in un caso il farmaco è deperibile e per questo motivo va rinnovato l’introduzione del farmaco nell’altro caso è prodotto in continuazione dalle cellule stesse, quindi ha il vantaggio di avere un’unica somministrazione.