29 aprile 2019 – uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), una delle principali società di terapia genica che promuove terapie di trasformazione per pazienti con gravi esigenze mediche, oggi ha riportato i risultati finanziari per il primo trimestre del 2019 e ha evidenziato i recenti progressi nelle sue attività.

Nel mese di gennaio 2019, la FDA ha dichiarato efficace l’applicazione investigativa New Drug Company (IND) per AMT-130. L’ottenimento della IND da parte della FDA consente ad uniQure di iniziare il suo studio clinico randomizzato e controllato di fase I/II del farmaco AMT-130 a dosi crescenti, per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di un unico trattamento in pazienti con MH. La uniQure sta pianificando di annunciare i primi dati di sicurezza sulla procedura chirurgica prima della fine di quest’anno.

I dati preclinici sull’AMT-130 per il trattamento della Malattia di Huntington saranno presentati alla riunione annuale dell’Associazione Italiana Corea Di Huntington Roma Onlus del 2019, il 18 maggio 2019.

Comunicato UniQure

 

 

 

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