Malattia di Huntington, somministrata ai primi due pazienti la terapia genica AMT-130: il trattamento è in via di sperimentazione in un trial clinico di Fase I/II
Semaforo verde per la terapia genica contro l’Huntington: la casa farmaceutica uniQure ha annunciato che sono stati già trattati i primi due pazienti arruolati in uno studio clinico di Fase I/II che ha l’obiettivo di valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia della terapia sperimentale AMT-130 nella malattia di Huntington (HD).
Questa rara patologia neurodegenerativa insorge su base ereditaria e conduce a una pletora di sintomi motori culminanti con la ben nota “corea”, costituita da tipici movimenti involontari del corpo, aritmici e sussultori. La malattia intacca anche la sfera cognitiva, con un progressivo deterioramento sul piano mentale. Negli ultimi anni, l’eziologia della Huntington è divenuta più chiara, poiché si è visto che alla sua origine vi è un’espansione ripetuta della tripletta CAG nel primo esone del gene che codifica per la proteina huntingtina. Allo stato attuale, non esistono terapie specifiche per curare la patologia, e nemmeno trattamenti per ritardarne l’insorgenza o rallentarne la progressione.
Lo studio clinico di Fase I/II su AMT-130, randomizzato e in doppio cieco, prevede l’arruolamento di 26 pazienti con Huntington di età compresa tra 25 e 65 anni. La sperimentazione multicentrica sarà condotta sul territorio statunitense e avrà una durata di cinque anni: ad un iniziale periodo di studio, di 18 mesi, seguirà una fase di valutazione della durata di più di tre anni, con visite di follow-up a lungo termine fissate per valutare gli effetti del trattamento e l’eventuale progressione di malattia. I pazienti riceveranno una singola somministrazione di AMT-130 direttamente nell’encefalo, a livello dello striato (caudato e putamen).
Fonte: corrierenazionale.it
ANNUNCIATA UNA NUOVA VIA PER LA CURA DELLA MALATTIA DI HUNTINGTON: LA TERAPIA GENICA
